2017-10-25
세계에서 가장 비싼 약품 중 하나임에도 불구하고 GlaxoSmithKline의 유전자 요법 Strimvelis는 ADA-SCID 또는 "거품 소년" 증후군이라는 희귀 질환을 치료하기 위해 종종 인색한 영국 비용 감시견의 후원을 받았습니다.비용이 €594,000(약 $700,000)인 이 약은 1회성 치료제로 감독관이 그만한 가치가 있다고 말했습니다.
NICE 리뷰어들은 Strimvelis가 "고도로 전문화된 서비스의 맥락에서 비용 대비 가치를 제공하는 비용"이라고 썼습니다. 지침 초안(PDF).그들은 그것이 매우 희귀한 질병에 대한 치료에서 "중요한 발전"이라고 말했습니다.
ADA-SCID는 치료하지 않으면 취학 연령 이전에 어린이를 사망에 이르게 할 수 있는 심각한 면역 질환입니다.이 상태를 가진 환자는 재발성 감염 및 기타 심각한 증상에 취약합니다.Strimvelis로 치료하기 위해 팀은 환자의 골수 세포를 수집한 다음 수정하고 다시 주입합니다.NICE 문서에 따르면 전문가들은 평생 혜택을 제공한다고 믿는 일회성 절차입니다.
NICE 리뷰어들은 적합한 줄기세포 기증자가 없을 때 환자들에게 치료법을 권장했습니다.NICE에 따르면 유전자 요법은 표준 비용 효율성 측정 이상의 이점이 있습니다.
문서에는 "스트림벨리스가 면역 체계를 재구성하기 때문에 이 질환을 앓고 있는 어린이가 학교에서 교육을 받을 수 있고 이 질환을 앓고 있는 사람들을 돌보는 사람들이 직장으로 복귀할 수 있다"고 설명했다.
NICE에 따르면 GSK는 1년에 한 명이 치료를 받을 것으로 가정했지만 매년 달라질 수 있습니다.월요일 GSK 대변인은 회사가 "지침 초안을 보게 된 것을 매우 기쁘게 생각하며 이 결정이 앞으로 몇 주 안에 최종 지침이 되기를 희망한다"고 말했다.
"Strimvelis는 세계 어느 곳에서나 승인된 최초의 아동 교정 유전자 치료제이며, 이 NICE 지침 초안은 ADA-SCID를 가진 아동이 있고 적합한 일치하는 줄기 세포 기증자가 없는 영국의 가족들에게 고무적인 소식이 될 것입니다." 그는 덧붙였다.
그러나 GSK가 희귀질환 분야에서 미래를 재고하는 와중에도 이러한 결정이 내려졌다.지난 7월, 회사는 Strimvelis와 개발 중인 다른 두 가지 프로그램을 포함하는 희귀 질환 포트폴리오에 대한 매각을 모색하고 있다고 밝혔습니다.
당시 대변인은 GSK가 "이 분야에 막대한 투자를 하고 있지만 환자를 위한 이 약의 상업적 이용 가능성을 가장 잘 보장할 수 있는 사람이 있다고 생각한다"고 말했다.GSK는 "세포 및 유전자 치료 R&D를 떠나지 않고 종양학 및 보다 일반적인 적응증에 집중할 것"이라고 덧붙였다.회사는 즉각적인 초점이 "환자에 대한 우리의 의무를 이행하는 것"이라고 말했습니다.
GSK가 이러한 결정을 발표했을 때 2명의 환자만이 스트림벨리스로 치료를 받았고 다른 2명은 치료를 받을 예정이었다.환자의 삶을 개선할 수 있는 능력에도 불구하고 그러한 희귀 질환 약물은 항상 상업적으로 잘 작동하지 않으며 상환을 확보하기 어려울 수 있습니다.
유럽 최초의 유전자 치료제인 uniQure의 Glybera는 비용을 정당화할 수 있는 판매 요건을 충족하지 못했으며, 이 제약사는 이전에 마케팅 승인 갱신을 모색하지 않을 것이라고 발표하면서 말했습니다.
노바티스와 길리어드의 2가지 CAR-T 의약품이 승인을 받아 할인 전 각각 475,000달러와 373,000달러의 가격표가 붙으면서 세포 및 유전자 요법 시장이 미국에서 테스트될 예정이다.노바티스는 킴리아(Kymriah)라는 약을 투여받는 특정 환자들에게 환불 보장을 도입했다.
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